Enfermedades neurodegenerativas: patentan el desarrollo de un fármaco innovador y argentino
Se trata de una modificación de la eritropoyetina humana (hEPO) que permite conservar la actividad neuroprotectora y neuroplástica de esta proteína, al tiempo que suprime los indeseados efectos secundarios sobre pacientes que no padecen anemia. El desarrollo fue patentado en Israel.
Millones de personas en el mundo padecen afecciones del sistema nervioso central. Con el objetivo de ayudarlos, un grupo de científicos del CONICET conformó BioSynaptica SA, una empresa de base tecnológica (EBT) que se encuentra en el Laboratorio de Cultivos Celulares de la Facultad de Bioquímica y Ciencias Biológicas de la Universidad Nacional del Litoral (UNL). Allí desarrollan un neurofármaco innovador para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.
Se trata de la eritropoyetina humana (hEPO), un agente bioterapeútico muy utilizado para el tratamiento de anemia, puesto que se trata de la proteína responsable de producir y mantener la circulación de los glóbulos rojos (eritropoyesis). Esta molécula posee, además, acción en la neuroprotección y neuroplasticidad, lo que permite proteger a las neuronas del daño de agentes neurotóxicos, reducir la neuroinflamación y restablecer las conexiones neuronales. No obstante, al administrarse como neurofármaco en pacientes que no padecen anemia, hEPO produce efectos indeseados vinculados con su acción eritropoyética.
Para la realización del nuevo fármaco, los investigadores que integran BioSynaptica modificaron la hEPO con la intención de anular sus efectos secundarios, pero preservar su capacidad neuroprotectora y neuroplástica. Para llevar adelante sus distintas funciones, la hEPO se une a dos receptores distintos.
Lo que hicieron, entonces, los investigadores fue modificar la proteína de forma tal de anular la posibilidad de unión con el receptor a través de la cual se desencadena la función eritropoyética, pero se mantuvo intacta la unión con el receptor que produce la acción a nivel de neuroprotección y neuroplasticidad.
“La idea surgió porque durante años en el laboratorio trabajamos con la generación de un biosimilar de hEPO, por lo que conocíamos mucho la molécula. Además, en el mismo laboratorio incursionamos en tecnologías para incrementar la actividad biológica in vivo de las proteínas, como la glicoingeniería por hiperglicosilación”, señala Marcos Oggero, investigador del CONICET en diálogo con Miguel Faigón, de Prensa CONICET.
Una vez obtenido el fármaco modificado, el equipo de la UNL convocó al Laboratorio de Neurobiología Molecular y Celular que dirige la investigadora del CONICET Camila Scorticati en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas de la Universidad Nacional de San Martín (IIBIO, CONICET-UNSAM), para poder realizar los ensayos en neurobiología (neuroplasticidad y neuroprotección) y así validar sus efectos terapéuticos. Hasta el momento, el desarrollo fue probado con éxito en ensayos de neuroplasticidad y neuroprotección, tanto in vitro como in vivo (en ratones normales).
Un camino por recorrer
Bürgi señala que para que la hEPO modificada pueda llegar al mercado aún queda camino por recorrer. “Para que este producto pueda llegar a los pacientes, falta atravesar las etapas preclínica y clínica. Ahora estamos en una etapa de laboratorio avanzado, donde ya hemos hecho pruebas de concepto en modelos animales para algunas patologías, con resultados positivos. Y nos estamos direccionando hacia lo que son los ensayos preclínicos, para así después avanzar hacia las etapas clínicas, que son tres fases”, explica la investigadora a Prensa CONICET.
Respecto de la reciente aprobación de la patente del desarrollo en Israel, Bürgi señala: “Patentar implica resguardar la propiedad intelectual del producto en el país donde se patenta y tener el monopolio comercial durante los veinte años que dura la patente en ese país, en el caso de que el candidato terapéutico se convierta efectivamente en un bioterapéutico. Esperamos en los próximos meses ir obteniendo las patentes en los distintos países donde hemos hecho las solicitudes. Para nosotros esta noticia es sumamente gratificante y nos incentiva a continuar con los ensayos programados para ir complementando todos los hitos estipulados”, comenta Scorticati.
Oggero destaca que el desarrollo de este nuevo fármaco representa tanto una responsabilidad como un desafío. “Las patologías neurodegenerativas afectan de forma grave la calidad de vida y la independencia de las personas, por eso significa una responsabilidad y una meta avanzar lo más rápido posible en este desarrollo”, y Bürgi agrega: “Por otro lado, nos satisface y enorgullece observar que el esfuerzo que diariamente ponemos en nuestras investigaciones se va transformando en algo que deseamos firmemente pueda ayudar a la sociedad”.
