Confirman a escala molecular la eficacia de un fármaco argentino contra el SUH
Un equipo de investigación del CONICET logró validar a nivel atómico el mecanismo de acción de un fármaco argentino en desarrollo contra el Síndrome Urémico Hemolítico.
El virus no se ve, pero deja marcas imborrables. El SUH –sigla que en Argentina activa una alerta roja en cualquier guardia pediátrica y refiere al Síndrome Urémico Hemolítico– se mete en el cuerpo a través de una hamburguesa mal cocida o un vaso de agua contaminada, y puede dejar secuelas de por vida. Afecta sobre todo a niñas y niños pequeños. No hay tratamiento específico aprobado en el mundo. Pero un grupo de investigación argentino acaba de lograr algo histórico: ver a nivel atómico cómo actúa un fármaco experimental que podría cambiar esta historia.
Con el uso de una tecnología de frontera -la criomicroscopía electrónica o crio-EM, galardonada con el Nobel de Química en 2017-, un equipo del CONICET validó en detalle molecular cómo funciona el fármaco INM004, desarrollado por la empresa argentina Inmunova. Este medicamento superó las fases 1 y 2 de ensayos clínicos. A su vez, ya inició la fase 3 en Argentina y será evaluado en ocho países europeos.
“Logramos ver cómo los anticuerpos neutralizantes del INM004 reconocen la región clave de la toxina Shiga”, explica Lisandro Otero, investigador del CONICET y líder del estudio publicado en Protein Science. Esa toxina es la responsable del daño grave que produce el SUH tras ingerir E. coli contaminada. El nuevo fármaco, basado en anticuerpos purificados obtenidos de equinos, actúa como un escudo: reconoce y bloquea la toxina antes de que haga daño.
Una promesa de cura
El estudio demostró que los inmunógenos diseñados por Inmunova -proteínas que inducen la generación de anticuerpos en los caballos- están bien estructurados, son estables y estimulan una respuesta inmune eficaz. “Ahora pudimos confirmarlo con una imagen clara a nivel molecular”, señala Vanesa Zylberman, también autora y coordinadora del trabajo.
Aunque la tecnología crio-EM aún no está disponible en Argentina, el equipo llevó adelante la investigación gracias a colaboraciones con centros en Estados Unidos y España, y al trabajo articulado con la empresa argentina Inmunova. Para Otero, el trabajo también prueba que “la articulación entre ciencia pública y sector privado puede lograr avances reales, con impacto en salud pública y soberanía científica”.
En un país donde el SUH es una amenaza real y cotidiana, esta validación científica no es solo una imagen en alta definición: es una promesa más cercana de cura.
