Avanzan en el desarrollo de una terapia contra el Síndrome Urémico Hemolítico

Se trata de una enfermedad endémica y de la cual Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial en menores de cinco años. Un tratamiento de la empresa nacional Inmunova ingresó recientemente en la etapa 2 de la fase clínica, donde se evaluará tanto la seguridad como la eficacia. De tener éxito, la terapia podría frenar el avance de la enfermedad.

El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una enfermedad grave y de alto impacto social que, actualmente, no tiene tratamiento específico en el mundo. En Argentina en particular, se trata de una enfermedad endémica: hay 5.000 infecciones por año -400 de los niños infectados desarrollan SUH- y, además, el país presenta la mayor tasa de incidencia mundial en menores de cinco años.

Con esa problemática en el radar, investigadores de la empresa nacional Inmunova trabajan desde hace varios años en el desarrollo de un tratamiento que atenúe los efectos del SUH y que pueda frenar su avance. El proyecto tiene buenas perspectivas: recientemente, el grupo de trabajo inició la fase II del ensayo clínico, para poder comprobar la eficacia de esta terapia.

“Es una enfermedad cuyo origen principal son los productos de carne picada cruda o poco cocinada, la leche sin pasteurizar y las frutas y verduras contaminadas por la bacteria Escherichia coli, productora de una toxina denominada Shiga. Hablamos de una enfermedad que es la primera causa de insuficiencia renal aguda en niños y que puede poner en peligro su vida”, describió Vanesa Zylberman, directora técnica de Inmunova e investigadora del CONICET, en una reunión llevada a cabo este jueves con periodistas y divulgadores.

Zylberman explicó que, durante la enfermedad, la bacteria se instala en el intestino del paciente, desde allí libera la toxina Shiga, la cual es sumamente peligrosa y que actúa en muy bajas dosis. “La toxina, inicialmente, afecta al epitelio intestinal, generando una diarrea sanguinolenta en la mayoría de los casos. Un 90 por ciento de los infectados por la bacteria logra curarse, pero un 10 por ciento restante, al ingresar la toxina en el resto del organismo, desarrollan el Síndrome Urémico Hemolítico, donde se ven afectados el riñón, el sistema nervioso central y otras partes del cuerpo”, describió la investigadora del CONICET durante la reunión, en la que también estuvieron Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmnunova, y Santiago Sanguineti, director de Desarrollo de Negocios.

Fase tras fase

El trabajo de Inmunova con este tratamiento contra el SUH viene de larga data. Las investigaciones comenzaron en 2015 y los estudios pre-clínicos se llevaron a cabo entre 2016 y 2018. La fase 1 del estudio clínico -destinada a comprobar el perfil de seguridad y aplicado en voluntarios adultos que no tuvieran la enfermedad- se realizó en el Hospital Italiano en 2018. Al año siguiente, se comenzaron con los ensayos de la fase 2, pero la pandemia obligó a posponer los planes.

La siguiente fase tiene un carácter federal, ya que participan 16 hospitales de distintos puntos del país: Buenos Aires -tanto la Ciudad Autónoma como Provincia-, Córdoba, La Pampa, Mendoza, Neuquén y Santa Fe. Fuente: prensa Inmunova.

“A principios de octubre de este año volvimos a iniciar la fase 2 del ensayo clínico, donde se evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de este tratamiento, y ya se analiza en pacientes pediátricos con Síndrome Urémico Hemolítico. Hablamos de alrededor de cien pacientes de uno a doce años, en un período que se extenderá hasta mayo del próximo año”, detalló la bioquímica Mariana Colonna, responsable de Investigación Clínica y Asuntos Regulatorio.

Esta fase es abierta, lo que implica que cada uno de los actores -investigadores, profesionales de la salud, pacientes y sus familias- saben qué es lo que reciben los niños que forman parte del ensayo -a diferencia de otro tipo de estudios, como los doble ciego-. Además, la fase tiene un carácter federal, ya que participan 16 hospitales de distintos puntos del país: Buenos Aires -tanto la Ciudad Autónoma como Provincia-, Córdoba, La Pampa, Mendoza, Neuquén y Santa Fe.

“En esta etapa, a los pacientes, con los que obviamente hubo un consentimiento informado, se les administran dos dosis del medicamento, por vía endovenosa, espaciadas por 24 horas, junto a las medidas de cuidad estándar de cada centro de salud. Luego, se realizará el seguimiento de los pacientes durante un período de 28 días, ya sea en internación o bien ambulatorio”, agregó Colonna.